近5年美国FDA获批新药盘点及发展趋势分析?

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    2019 -2021年，美国FDA 共批准247种新药，其中小分子化药176种，生物药71种。其中2018年批准59种新药，小分子化药42种，生物药17种；2019年批准48种新药，小分子化药38种，生物药10种；2020年批准53种新药，小分子化药38种，生物药15种；2021年批准50种新药，小分子化药36种，生物药14种；2022年批准37种新药，小分子化药22种，生物药15种。近5年FDA新批准的生物药所占比例分别为28.81%，20.83%，28.30%，28.00%和40.54%，虽然2022年批准新药的数量较前几年有较大幅度的降低，但新批准生物药的种类与其他年度基本持平。生物药的发展一直是最近几年的热点，特别是细胞和基因治疗(Cellular and Gene Therapy，CGT)领域的发展更为迅速。过去五年已开发的细胞和基因疗法的数量大大增加，CGT的应用有望为患有各种疾病（从眼科疾病到癌症）的人们带来显著的治疗效果，预计今后生物药的批准数量还会逐年增长。

    “First-in-Class” ，顾名思义，就是首创新药。根据FDA定义，被授予“First-in-class”的药物是指使用全新的、独特的作用机制来治疗某种疾病的药物。“First-in-Class”药物批准数量是衡量创新性的重要指标，FDA批准的 “First-in-Class”药物在2018年，2019年，2020年，2021年和2022年的数量分别为19，20，21，24和21种，所占的比例逐年提升，分别为32.20%，41.67%，39.62%，48.00%，56.76%，2022年 “First-in-Class”药物批准数量占比已经超过了总批准量的一半。虽然“First in Class”药物开发面临高成本、长周期和成功率低等风险，但由于其超高收益，仍然是所有成熟药企长久生存和谋求更高收益的唯一必经途径。为了加速开发及审查治疗严重的或威胁生命疾病的新药，美国食品药品监督局(FDA)于2012年7月创建了一个新药评审通道——“突破性疗法认定”。获得BTD的药物必须同时满足下列条件：

（1）用于治疗严重疾病；

（2）与现有治疗药物相比，有初步临床证据表明该药物单用或与一种或多种其他药物联用时，在具有临床意义的疗效指标上有显著改善。

美国FDA为了鼓励此类创新药物的研发，不吝授予BTD认定，甚至放宽标准加速批准药物上市。但是需要注意的是，获得BTD可以加速一个新药的上市进程，并不代表一定能够被美国FDA批准上市，因为BTD在授出后也可能会被FDA撤销。2018 -2022年，获得FDA的突破性疗法认定的新药分别为14、13、22、17和10种，没有明显的增长趋势。

    目前新药研发的热点主要集中在抗肿瘤药物、神经系统疾病药物、循环系统疾病药物、抗感染和炎症药物以及呼吸系统疾病药物等。与其对应，2028年-2022年，获得FDA新批准的抗肿瘤药分别为16、11、18、18和10种，其中2020年和2021年，抗肿瘤药物所占比例都超过了1/3，抗肿瘤药物的研发主要集中在ADC、双抗、CAR-T细胞治疗三大方向。近5年，获得FDA批准的神经系统疾病药物分别为8、9、8、5和6种。在全球神经系统疾病药物消费总额之中，美国占比高达49%，欧洲和日本占比分别为26%和9%，我国仅占到全球消费总额的3%。由此可见，国内神经系统疾病药物行业和国外相比仍然处于起步阶段，国内神经系统疾病药物具有良好的发展前景。